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江西上饶小学生被杀

Crisper基因编辑治疗先天性眼病

????这项临床试验将是第一项基于RISPR基因编辑技术的人体内研究。伊迪达斯预计第一次给药将在2019年下半年进行。

????腾讯科技7月31日消息,据外媒报道,世界领先的基因编辑公司伊迪亚斯医药和制药制造商爱力根近日宣布,他们将推出基于RISPR的首个人类基因编辑治疗试验。这种疗法目前正被开发用来治疗莱伯先天性黑度(LCA),即CEP290基因突变引起的遗传性失明。

????LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病,由至少18个不同的基因突变引起。这是遗传性儿童失明最常见的原因,在全世界每10万个活产中就有2到3个会受到影响。生命最初几年出现LCA症状,导致严重的视力丧失和潜在的失明。莱伯先天性黑手病10型(LCA10)是最常见的LCA类型。是由CEP290基因突变引起的单基因疾病。这是造成约20-30%的LCA患者的原因。

????这项临床试验将是第一项基于RISPR基因编辑技术的人体内研究。爱力根首席研发官大卫·尼科尔森(David Nicholson)表示:“让我们的Editas合作伙伴的患者参与AGN-151587临床试验,是朝着我们为LCA10患者开发一种改变游戏、革命性、基于CRISP的治疗目标迈出的重要一步。”

????华晨临床试验是一项1/2阶段的研究,旨在评估AGN-151587在LCA10治疗中的作用。该研究将评估约18名患者的安全性、耐受性和有效性。多达五组不同剂量水平的患者将在多个中心参加这项开放标签临床试验。将对3至17岁具有一定视力范围的成人和儿童进行评估。玻璃体切除术后,患者将通过一只眼睛的视网膜下注射接受单剂量的Agn-151587。伊迪达斯预计第一次给药将在2019年下半年进行。

????Editas的首席科学官CharlesAlbright说:“注册工作正在进行,我们向向LCA10患者提供革命性药物迈出了一步。Editas的团队期待着继续与Allergan的合作伙伴、患者宣传组织和遗传性视网膜病社区合作,为患有破坏性眼病的患者开发这种和其他持久的实验药物。

????美国许多地区目前正在招募病人进行试验,包括马萨诸塞州的国际治疗和研究中心和哈佛医学院的教学医院。反对盲的基金会首席执行官Ben Yerxa说:“今天是遗传性视网膜疾病社区的重要日子,尤其是受LCA10影响的人群。”

mei guo xu duo di qu mu qian zheng zai zhao mu bing ren jin xing shi yan, bao kuo ma sa zhu sai zhou de guo ji zhi liao he yan jiu zhong xin he ha fo yi xue yuan de jiao xue yi yuan. fan dui mang de ji jin hui shou xi zhi xing guan Ben Yerxa shuo:" jin tian shi yi chuan xing shi wang mo ji bing she qu de zhong yao ri zi, you qi shi shou LCA10 ying xiang de ren qun."

????2017年3月,Editas和Allergan达成战略联盟和期权协议。根据该协议,爱力根获得了独家访问权,并获得了多达五个editas许可,可用于眼部疾病的基因编辑程序,包括agn-151587。

????根据协议条款,爱力根负责选定产品的开发和商业化,前提是Editas选择在美国开发和分享两个选定产品的损益。2018年8月,爱力根公司行使了开发AGN-151587的选择权,并在全球范围内将其商业化,用于治疗LCA10。此外,editas还可以选择在美国共同开发并平均分享agn-151587的损益。

????Editas有资格享受开发和实现业务里程碑以及按计划支付版税的好处。该协议包括一系列基于editas'crispr基因编辑平台的世界级眼科项目,针对严重的视力威胁疾病。(腾讯科技修订/金鹿)

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发布时间:07:23:04


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